Gene therapy shows promise for treating Niemann-Pick disease type C1
Por um escritor misterioso
Last updated 05 abril 2025

NIH researchers demonstrated that gene therapy may be the best method for correcting the single faulty gene that causes Niemann-Pick disease, type C1.

Niemann-Pick Disease Type C Gene Therapy Gets Rare Pediatric Disease Designation

delta – Columbus Children's Foundation

Biomolecules, Free Full-Text

Increased bacterial colonisation of Niemann–Pick disease type C1 (NPC1)

Potential treatment for Niemann-Pick type C, a rare neurodegenerative disease

Full article: Current advancements in therapy for Niemann-Pick disease: progress and pitfalls

Enrichment of NPC1-deficient cells with the lipid LBPA stimulates autophagy, improves lysosomal function, and reduces cholesterol storage - ScienceDirect

Frontiers Current and Future Prospects for Gene Therapy for Rare Genetic Diseases Affecting the Brain and Spinal Cord

delta – Columbus Children's Foundation
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